Son células con capacidad de restablecer la hematopoyesis, proceso de formación, desarrollo y maduración de los elementos formes de la sangre (eritrocitos, leucocitos y plaquetas). Se pueden utilizar en trasplante autólogo (para el mismo donante) o alogénico (para otro receptor).

Las fuentes de las células madre hematopoyéticas son la médula ósea, la sangre periférica y la sangre de cordón umbilical.