En la actualidad, hay más de setenta enfermedades descritas para las que existe una aplicación directa de células madre de sangre de cordón umbilical. Los tres campos en los que ya se utilizan de manera estandarizada son la medicina regenerativa, los tratamientos del sistema inmune y las terapias contra el cáncer. Las principales dolencias para las que se están realizando trasplantes de células madre de cordón umbilical son:

• Leucemias agudas y crónicas.
• Síndromes mielodisplásicos (anemias refractarias y leucemia mielomonocítica crónica).
• Linfomas Hodgkin y no Hodgkin.
• Anomalías de los eritrocitos heredadas.
• Anemias aplásica severa y de Fanconi, entre otras.
• Desórdenes heredados de las plaquetas.
• Trastornos mieloproliferativos.
• Inmunodeficiencias combinadas severas.
• Trastornos heredados del sistema inmunológico.
• Cáncer de médula ósea.
• Tumores sólidos (neuroblastoma y retinoblastoma).
• Desórdenes metabólicos heredados (mucopolisacaridosis, leucodistrofias, enfermedades lisosomales).